Nový DRI Mini "BioHub" varhany by měl mimický zdravý pankreas

vaše role při zvracení diabetes typu 1 by se mohla stát irelevantní, pokud má Institut výzkumu diabetu něco o tom říci.

Nejvyšší vědci v oblasti diabetu na plánu DRI vytvořili nový mini-orgán, který by učinil současné úsilí transplantace buněk ostrůvků z darovaného pankreatu a do jater osoby, která by se soustředila na minulost.

Místo toho DRI vyvíjí malou umělou nádobu, která volá BioHub, který by byl naplněn buňkami produkujícími inzulín, které by mohly být implantovány někde ve vašem těle. Myšlenka spočívá v tom, že by se BioHub ujistil, že by mohl umístit domovní transplantované buňky nebo dokonce nové buňky produkující inzulín po silnici. Vzhledem k tomu, že by to mohlo napodobit úlohu zdravého pankreatu a celkově možná "zcela obráceného" diabetu 1. typu, vědci DRI vybízejí jako "další kvantový skok" směrem k biologickému léčení.

Přirozeně jsme vždy trochu opatrní při skákat nahoru a dolů nad čímkoli, co je propagováno jako "průlom" nebo další skvělá věc v výzkumu diabetu. Všichni víme, že myši jsou "vyléčené" a každý druhý den se objevují zprávy o nějakém významném pokroku. Nejen to, ale DRI pracuje na podobné nádobě pro ostrůvkové buňky, protože alespoň v roce 2006, kdy Amy informovala o implantabilním přístroji, se podobala na "zpětné nitroděložní tělo".

Nyní se vše shromáždí do toho, co bude hlavní projektové zaměření DRI v budoucnosti, říkají nám.

DRI ukázala dnešní oznámení společnosti BioHub v roce 2012, kdy jsme se vrátili v lednu. Zjevně od té doby je to jejich marketingový přístup, který jim dává jediné jméno, co již dělají při výzkumu transplantace buněk ostrůvků.

"Naším hlavním plánem bylo vždy zefektivnit vše, ale to je poprvé, co jsme společně vytáhli rámec, abychom ukázali, jak to všechno dohromady připadá jako hádanka," říká ředitel DRI Dr. Camillo Ricordi.

Pokud by to fungovalo, tento nový mini-orgán by mohl být vyroben z porézního, houbovitého materiálu o velikosti čtvrti a byl by kompatibilní s lidským tělem, aby bylo možno jemně nasadit tisíce buněk ostrůvků na tuto ochrannou plošinu a nechat se uvést uvnitř jednotlivých pórů a začít vyrábět inzulín.Další myšlenkou je, že přípravek BioHub by mohl mít formu přirozenějšího kontejneru, jako je vlastní žíla osoby, která by mohla být vázána, aby vytvořila "žilní vak" doplněný o vlastní předcházející vaskulární zásobu.

V každém případě by platforma BioHub byla novým domovem pro tisíce transplantovaných nebo re-generovaných buněk ostrůvků, které by mohly růst a dělat své zaměstnání produkující inzulín, což může zcela zvrátit diabetes typu 1. Ačkoli, Ricordi připouští, že by mohlo být možné, že jakýkoli BioHub takový by musel být nahrazen každé 3-6 roky.

BioHub by také umožnil vědcům přidat kyslík a další typy "pomocných" buněk, které by mohly podpořit dlouhodobé přežití a funkčnost buněk v rámci této platformy, říkají DRI-lidi. V podstatě je pojem "zlepšování toho, co nám Matka příroda přirozeně dala."

Dr. Jay Skyler, který je zástupcem ředitele klinického výzkumu a akademických programů DRI, říká, že tento mini orgán by napodoboval přirozený pankreas a obnovil metabolickou funkci a uvolňování inzulínu v reálném čase, něco, co PWD v současné době nemá k dispozici v jakémkoli tvaru nebo formulář. A skutečně jsou přesvědčeni, že by mohlo být možné "úplně zvrátit" diabetes tím, že v BioHubu nalezne optimální místo v těle, říká Dr. Luca Inverardi, zástupkyně ředitele DRI pro translační výzkum.

Jejich naděje spočívá v tom, že dojde k regulačnímu přezkumu na úrovni společnosti BioHub a dokonce ke schválení do pěti až sedmi let.

To je docela ambiciózní cíl! Jedna, kterou nemůžeme skepticky sledovat, zejména z organizace, která v minulosti dala obrovské sliby. Na začátku skutečně slíbili dárcům, že budou vyvíjet CURE do 10 let (!), A Amy byla svědkem konfrontace nad zklamáním dárce na výroční konferenci DRI v NYC v roce 2008.

Je ironií, že akce byla zaměřena na rozlišování mezi "naděje a humbuk." V návaznosti na to Amy napsala sloupec nad dLife o porozumění novinám o cukrovce a přírůstkové povaze pokroku ve výzkumu. Ještě dobré čtení!

Ricordi tvrdí, že v průběhu let je důležitý pokrok při výzkumu transplantace ostrůvků a dovolil DRI, aby se dostal k této "důležité situaci" - i když není přesně jasné, s výjimkou obnovené naděje, že se toto "léčení" projeví, jak si to představují.

"BioHub nám dává nástroj, který kombinuje vše, co jsme se naučili během let klinických testů, a posuneme další krok kupředu," říká Ricordi. "Jsem přesvědčen, že tento přístup by mohl přesunout buněčné terapie a strategie biologické náhrady lék na cukrovku k našemu konečnému cíli. "

To všechno znělo trochu známé, a to jak při pohledu na předchozí zprávy DRI, tak i z jiných organizací; Sernova založená v Kanadě pracuje také na podobném systému Cell Pouch System, malém kontejneru určeném k udržení ostrůvkových buněk pod kůží a poskytuje ochranné "pankreasové" prostředí.

Ricordi říká, že

je důležité, že DRI v uplynulém desetiletí vyladil svůj koncept. Ohodnotili další přístupy týkající se inženýrství vhodného místa pro implantaci ostrůvků nebo jiných buněk a začlenily některé koncepty do současného projektu BioHub a zároveň vyřadily jiné linie výzkumu kvůli nevýhodám nebo omezením.

Konkrétně, prototyp "obráceného nitroděla", který byl před sedmi lety představen, nebyl schopen se zvětšit kvůli problémům s hromaděním buněk ostrůvků a suboptimálním vylepšením buněk, takže DRI opustil tento původní design a příbuzné prototypy, říká Ricordi. Také říká, že výzkum týkající se implantace buněk ostrůvků v očích, o kterých jsme psali v roce 2011, pokračuje, ale hlavně s dalšími výzkumníky DRI ve Švédsku a Soulu. On a jeho tým na Floridě stále mají zájem o oko jako testovací místo pro buněčnou toleranci, ale už to není hlavní zaměření jako místo transplantace.

"Od počáteční zprávy a návrhu se objevilo mnoho nových vlastností a pokroků," říká Ricordi a poukazuje na vývoj výzkumu v nových cestách k vyšetřování používání kmenových buněk, imunomodulačních molekul a technologií produkujících kyslík a drogy "Jsme proto nadšeni novými poznatky a potenciálem, které tyto platformové technologie přinesou do celkového projektu BioHub."

Co DRI ví z globálního výzkumu, je to, že transplantace ostrovců funguje, i když má nadále omezení (jako jsou náklady vyšší než 50 000 dolarů!) a ještě před tím, než bude možné jej nabídnout širší nabídku, zůstane několik výzev. Ricordi říká, že tento BioHub by byl způsob, jak řešit některé současné výzvy výzkumu: potřeba anti-odmítnutí léků, nalezení bohatého zásobování buněk ostrůvků k transplantaci a nalezení optimálního místa v těle pro tyto buňky. Přístup k buňkám ostrůvků je omezen, takže Ricordi řekl, že část tohoto výzkumu zahrnuje studium používání kmenových buněk nebo reprogramování jiných buněk k produkci inzulínu. Tím by se vyloučila potřeba injekce dalších transplantovaných donorových buněk, řekl.

Přesná časová osa pro BioHub není známa, protože z velké části se bude řídit jakákoli časová osa vědy a výzkumu. Některé předklinické studie již probíhají a Ricordi říká, že doufají, že začnou první klinické testy do konce roku 2013 nebo počátkem příštího roku.

Takže je to 5-7 letý časový rámec realistický vůbec?

"Ano, myslím, že je realistické," říká Ricordi. "Hlavní silniční blok, který nyní představujeme, je regulační, nikoli vědecký. klinický překlad. "

Ricordi nám říká, že jde o projekt založený na spolupráci a většina výzkumu probíhá v Miami, FL, ale v jiných částech světa. To je částečně diktováno jinými laboratořemi, které nejsou omezeny regulačními zpožděními v USA. Federace DRI spolupracuje také s mezinárodní neziskovou Cure Focus Research Aliance, aby dále svůj výzkum dokonce po diabetu do toho, jak tento mini- orgán by mohl být použit v jiných podmínkách, jako je rakovina a Crohnova choroba.

I kdyby tento výzkum vyvrcholil, představoval by to lék, nebo by zde byly vzneseny falešné naděje? To může záviset na tom, koho se ptáte, ale dokonce Ricordi poznamenává, že definice "léku" je subjektivní. Zatímco BioHub by mohl zvrátit typ 1, hodně výzkumu zůstává na učení příčiny základního útoku imunitního systému a zabránění tomu, aby se to stalo. Opět, jak říká Ricordi, "je to všechno součást většího puzzle."

Několik lidí z našeho D-Společenství je o této zprávě velmi nadšené … včetně D-tátu Tom Karlya, který je viceprezidentem DRI kromě mít syna a dceru oba žijící s typem 1. Píše na svém blogu: "Je to nejzajímavější věc, kterou jsem slyšel od dne, kdy byl Kaitlyn diagnostikován před více než 20 lety. není to pravda … velmi, velmi skutečná. "

Přesto se někdo zajímá, jestli všechen agresivní humbuk o tomto výzkumu pro nespočetná rodina není pro kampaň DRI více než něco jiného. Pět minutové video, které včera večer proběhlo v půlnoci, končí očividným prosbou o peníze a divákům říká, "co se stane dále, záleží na vás." Tento tlak vyvolával mnoho lidí v DOC.

No, musíš Ricordiho a DRI zaplatit za to, že držíš víru, a to i přes minulé nedostatky a skepticismus dárců o tom, jak pracují na biologickém léčení. Osobně si myslím, že je vždy povzbudivé vidět tolik paralelních výzkumů, které se dějí po celém světě na mnoha frontách, mezi různými výzkumníky a organizacemi. To nás přivádí blíž k nalezení

něco

, které nás povede k opravdovému léčení, ne?

Tak jako vždy zůstáváme opatrně optimističtí, když slyšíme tato oznámení o konceptu, který může nebo nemusí být "kvantovým skokem". Pokud se to ukáže jako tak, přirozeně budeme společně s ostatními oslavovat. Ale důkaz je v pudingu. Zatím si udržujeme naši víru v technologii, kterou vidíme, že hraje velkou roli v tom, abychom nám pomohli zůstat zdraví.

** UPDATE: 9. března, 20:00 **

Dr. Ricordi od té doby zveřejnil Q & A na své stránce na Facebooku, kde odpověděl na několik otázek týkajících se DRI BioHub, včetně několika otázek, které byly přesně formulovány jako ty, které jsme mu předložili k našemu pokrytí na

"Dolu k oznámení.A dne 15. března 2013 bude dr. Luca Inverardi z DRI uskutečňovat živé rozhovory o TuDiabetes od půlnoci po půlnoci. Odmítnutí odpovědnosti

: Obsah vytvořený týmem Diabetes Mine. Pro více informací klikněte zde.

Odmítnutí odpovědnosti

Tento obsah je vytvořen pro Diabetes Mine, blog zdraví spotřebitelů zaměřený na diabetickou komunitu. Obsah není lékařsky přezkoumáván a nedodržuje redakční pokyny společnosti Healthline. Více informací o partnerství Healthline s Diabetes Mine naleznete zde.