Léčba akutní myeloidní leukémie u dětí, příznaky a testy

Fakta o akutní myeloidní leukémii v dětství (AML)

* Fakta o dětské akutní myeloidní leukémii napsaná MUDr. Charlesem P. Davisem, PhD

• AML je rakovina krve a kostní dřeně, kde se produkují a množí abnormální myeloidní kmenové buňky.
• Další myeloidní onemocnění, která mohou ovlivnit krev a kostní dřeň, jsou následující: chronická myeloidní leukémie (CML), juvenilní myelomonocytární leukémie (JMML) a myelodysplastické syndromy (MDS).
• Mezi rizikové faktory AML v dětství patří: mít bratra nebo sestru s leukémií, být hispánský, vystavení cigaretovému kouři nebo alkoholu před narozením, osobní anamnézu aplastické anémie, osobní nebo rodinnou anamnézu MDS, rodinnou anamnézu AML, předchozí léčbu chemoterapie a / nebo radiační terapie, expozice ionizujícímu záření a / nebo chemikáliím, jako je benzen, a genetické poruchy (Downův syndrom, Fanconiho anémie, neurofibromatóza typu 1, Noonanův syndrom a Shwachman-Diamondův syndrom).
• Mezi hlavní příznaky a příznaky dětského AML patří horečka, pocit únavy, snadné krvácení nebo modřiny, noční pocení, dušnost, petechie (ploché, špičkové skvrny způsobené krvácením pod kůží), bolest kloubů a / nebo kostí, bolest nebo pocit plnosti pod žebra, leukemie cutis (modré nebo fialové bezbolestné hrudky v různých částech těla), chloromy (bezbolestné hrudky kolem očí, které mohou být modrozelené barvy) a ekzémové kožní vyrážky.
• Testy na detekci a diagnostiku dětského AML mohou zahrnovat následující: fyzikální vyšetření a anamnézu, úplný krevní obraz (CBC), periferní krevní nátěr, studie chemie krve, rentgen hrudníku, biopsie (kostní dřeň, nádor a / nebo lymfatická uzlina), cytogenetická analýza, reverzní transkripce-polymerázová řetězová reakce, imunofenotypizace, molekulární testování a lumbální punkce.
• Ke stanovení toho, zda se AML metastázovalo, lze použít dva testy, lumbální punkci a / nebo biopsii varlat, vaječníků a / nebo kůže.
• Přestože neexistuje standardní stagingový systém pro dětskou AML, je léčba založena na typu nebo podtypu AML, zda se AML rozšířila mimo kostní dřeň nebo krev a / nebo je-li nemoc nově diagnostikována, v remisi nebo opakující se .
• Opakující se AML je AML, která prošla léčbou, ale znovu se objevila (vrací se).
• Pro dětskou AML a její příbuzné poruchy se používá sedm typů standardní léčby: chemoterapie, radioterapie, transplantace kmenových buněk, cílená terapie (například terapie inhibitorem tyrosinkinázy, monoklonální protilátková terapie), další léková terapie (například lenalidomid, arsen) trioxid), ostražité čekání (žádné ošetření, dokud se neobjeví nebo nezmění příznaky nebo příznaky) a podpůrná péče (například transfuze, antibiotika, leukaferéza).
• Nové typy léčby jsou v klinických studiích; zahrnují biologickou terapii a použití přírodních zabíječských buněk, které pomáhají zabíjet leukemické buňky.

Akutní myeloidní leukémie v dětství (AML) je typem rakoviny, při níž kostní dřeň vytváří velké množství abnormálních krevních buněk.

Dětská akutní myeloidní leukémie (AML) je rakovina krve a kostní dřeně. AML se také nazývá akutní myeloidní leukémie, akutní myeloblastická leukémie, akutní granulocytární leukémie a akutní neamfocytární leukémie. Rakoviny, které jsou akutní, se obvykle zhoršují rychle, pokud nejsou léčeny. Rakoviny, které jsou chronické, se obvykle zhoršují pomalu.

Leukémie a další nemoci krve a kostní dřeně mohou ovlivnit červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky.

Kostní dřeň obvykle vytváří krevní kmenové buňky (nezralé buňky), které se postupem času stávají zralými krvinkami. Krevní kmenová buňka se může stát myeloidní kmenovou buňkou nebo lymfoidní kmenovou buňkou. Lymfoidní kmenová buňka se stává bílou krvinkou.

Myeloidní kmenová buňka se stává jedním ze tří typů zralých krvinek:

• Červené krvinky, které přenášejí kyslík a další látky do všech tkání těla.
• Bílé krvinky bojující proti infekcím a nemocem.
• Destičky, které tvoří krevní sraženiny, zastaví krvácení.

V AML se myeloidní kmenové buňky obvykle stávají typem nezralých bílých krvinek zvaných myeloblasty (nebo myeloidní blasty). Myeloblasty nebo leukemické buňky v AML jsou abnormální a nestávají se zdravými bílými krvinkami. Leukemické buňky se mohou hromadit v krvi a kostní dřeni, takže je zde méně místa pro zdravé bílé krvinky, červené krvinky a krevní destičky. V takovém případě se může objevit infekce, anémie nebo snadné krvácení. Leukemické buňky se mohou šířit mimo krev do dalších částí těla, včetně centrálního nervového systému (mozek a mícha), kůže a dásní. Leukemické buňky někdy tvoří solidní nádor nazývaný granulocytární sarkom nebo chlorom.

Existují podtypy AML založené na typu postižených krevních buněk. Léčba AML je jiná, pokud se jedná o podtyp nazývaný akutní promyelocytární leukémie (APL) nebo pokud má dítě Downův syndrom.

Jiné myeloidní choroby mohou ovlivnit krev a kostní dřeň.

Chronická myeloidní leukémie

U chronické myeloidní leukémie (CML) se příliš mnoho kmenových buněk kostní dřeně stává typem bílých krvinek zvaných granulocyty. Některé z těchto kmenových buněk kostní dřeně se nikdy nestávají zralými bílými krvinkami. Nazývají se to výbuchy. V průběhu času granulocyty a výbuchy vytlačovaly červené krvinky a krevní destičky v kostní dřeni. CML je u dětí vzácný.

Juvenilní myelomonocytární leukémie

Juvenilní myelomonocytární leukémie (JMML) je vzácná dětská rakovina, která se vyskytuje častěji u dětí ve věku kolem 2 let a je častější u chlapců. V JMML se příliš mnoho kmenových buněk kostní dřeně stává 2 typy bílých krvinek zvaných myelocyty a monocyty. Některé z těchto kmenových buněk kostní dřeně se nikdy nestávají zralými bílými krvinkami. Tyto nezralé buňky, nazývané výbuchy, nejsou schopny vykonávat svou obvyklou práci. Postupem času myelocyty, monocyty a výbuchy vytlačovaly červené krvinky a krevní destičky v kostní dřeni. V takovém případě se může objevit infekce, anémie nebo snadné krvácení.

Myelodysplastické syndromy

Myelodysplastické syndromy (MDS) se vyskytují u dětí méně často než u dospělých. V MDS tvoří kostní dřeň příliš málo červených krvinek, bílých krvinek a krevních destiček. Tyto krvinky nemusí zrát a vstoupit do krve. Léčba MDS závisí na tom, jak nízký je počet červených krvinek, bílých krvinek nebo krevních destiček. Postupem času se může MDS stát AML.

Přechodná myeloproliferativní porucha (TMD) je typem MDS. Tato porucha kostní dřeně se může rozvinout u novorozenců, kteří mají Downův syndrom. Obvykle odejde sama během prvních 3 týdnů života. Kojenci, kteří mají Downův syndrom a TMD, mají zvýšenou šanci na rozvoj AML před dosažením věku 3 let.

AML nebo MDS se mohou objevit po léčbě některými protirakovinovými léky a / nebo radiační terapií.

Léčba rakoviny některými protirakovinovými léčivy a / nebo radiační terapií může způsobit AML (t-AML) nebo MDS (t-MDS) související s terapií. Riziko těchto myeloidních onemocnění souvisejících s léčbou závisí na celkové dávce použitých protinádorových léčiv a na radiační dávce a poli léčby. Někteří pacienti mají také zděděné riziko pro t-AML a t-MDS. Tato onemocnění spojená s terapií se obvykle vyskytují do 7 let po léčbě, ale u dětí jsou vzácná.

Rizikové faktory pro dětský AML, dětský CML, JMML a MDS jsou podobné.

Cokoliv, co zvyšuje riziko vzniku nemoci, se nazývá rizikový faktor. Mít rizikový faktor neznamená, že dostanete rakovinu; Nemít rizikové faktory neznamená, že nebudete mít rakovinu. Pokud si myslíte, že vaše dítě může být ohroženo, promluvte si s lékařem svého dítěte. Tyto a další faktory mohou zvýšit riziko dětského AML, dětského CML, JMML a MDS:

• Mít bratra nebo sestru, zejména dvojče, s leukémií.
• Být hispánský.
• Vystavení cigaretovému kouři nebo alkoholu před narozením.
• Mít osobní anamnézu aplastické anémie.
• Mít osobní nebo rodinnou historii MDS.
• Mít rodinnou historii AML.
• Předchozí léčba chemoterapií nebo ozařováním.
• Vystavení ionizujícímu záření nebo chemikáliím, jako je benzen.
• Mají určité genetické poruchy, jako například:
  • Downův syndrom.
  • Fanconiho anémie.
  • Neurofibromatóza typu 1.
  • Polední syndrom.
  • Shwachman-Diamondův syndrom.

Známky a příznaky dětství AML, CML dětství, JMML nebo MDS zahrnují horečku, pocit únavy a snadné krvácení nebo blednutí.

Tyto a další příznaky a příznaky mohou být způsobeny dětským AML, dětským CML, JMML nebo MDS nebo jinými podmínkami. Poraďte se s lékařem, pokud vaše dítě má některou z následujících možností:

• Horečka s nebo bez infekce.
• Noční pocení.
• Dýchavičnost.
• Slabost nebo pocit únavy.
• Snadné modřiny nebo krvácení.
• Petechiae (ploché, přesné body pod kůží způsobené krvácením).
• Bolest v kostech nebo kloubech.
• Bolest nebo pocit plnosti pod žebra.
• Bezbolestné hrudky v krku, podpaží, žaludku, slabinách nebo jiných částech těla. V dětském AML mohou být tyto hrudky, zvané leukémie cutis, modré nebo fialové.
• Bezbolestné hrudky, které jsou někdy kolem očí. Tyto hrudky, nazývané chloromy, se někdy vyskytují v dětském AML a mohou být modrozelené.
• Ekzémová kožní vyrážka.

Příznaky a příznaky TMD mohou zahrnovat následující:

• Otok po celém těle.
• Dýchavičnost.
• Problémy s dýcháním.
• Slabost nebo pocit únavy.
• Bolest pod žebra.

Testy, které vyšetřují krev a kostní dřeň, se používají k detekci (nalezení) a diagnostice dětského AML, dětského CML, JMML a MDS.

Mohou být použity následující zkoušky a postupy:

• Fyzikální vyšetření a historie : Vyšetření těla ke kontrole obecných příznaků zdraví, včetně kontroly příznaků nemoci, jako jsou hrudky nebo cokoli jiného, ​​co se zdá neobvyklé. Bude také provedena historie zdravotních návyků pacienta a minulých nemocí a léčebných postupů.
• Kompletní krevní obraz (CBC) s diferenciálem : Postup, při kterém se odebírá vzorek krve a kontroluje se následující:
  • Počet červených krvinek a krevních destiček.
  • Počet a typ bílých krvinek.
  • Množství hemoglobinu (bílkoviny, která nese kyslík) v červených krvinkách.
  • Část vzorku krve tvořená z červených krvinek.
• Periferní krevní nátěr : Procedura, při které se ve vzorku krve kontrolují přítomnost vysokých buněk, počet a druhy bílých krvinek, počet krevních destiček a změny tvaru krevních buněk.
• Studie chemie krve : Postup, při kterém se kontroluje vzorek krve k měření množství určitých látek uvolňovaných do krve orgány a tkáněmi v těle. Nezvyklé (vyšší nebo nižší než normální) množství látky může být příznakem nemoci.
• Rentgen hrudníku : Rentgen orgánů a kostí uvnitř hrudníku. Rentgen je druh energetického paprsku, který může procházet tělem a na film a vytváří obraz oblastí uvnitř těla.
• Biopsie : Odstranění buněk nebo tkání, aby je patolog mohl prohlížet pod mikroskopem a zkontrolovat příznaky rakoviny. Biopsie, které lze provést, zahrnují následující:
  • Aspirace a biopsie kostní dřeně : Odstranění kostní dřeně, krve a malého kousku kosti vložením duté jehly do kyčelní kosti nebo hrudní kosti.
  • Nádorová biopsie : Lze provést biopsii chloromu.
  • Biopsie lymfatických uzlin : Odstranění celé nebo části lymfatické uzliny.
• Cytogenetická analýza : laboratorní test, při kterém jsou buňky ve vzorku krve nebo kostní dřeně prohlíženy pod mikroskopem, aby se zjistily určité změny v chromozomech. Změny v chromozomech mohou zahrnovat, když je část jednoho chromozomu přepnuta s částí jiného chromozomu, část jednoho chromozomu chybí nebo je opakována, nebo je část jednoho chromozomu obrácena.
  Následující test je typem cytogenetické analýzy:
  • FISH (fluorescence in situ hybridization) : Laboratorní technika používaná k prohlížení genů nebo chromozomů v buňkách a tkáních. Kousky DNA, které obsahují fluorescenční barvivo, se vyrábějí v laboratoři a přidávají se do buněk nebo tkání na sklíčku. Když se tyto kousky DNA vážou na specifické geny nebo oblasti chromozomů na sklíčku, rozsvítí se při pohledu pod mikroskopem se speciálním světlem.
• Test s reverzní transkripcí-polymerázovou řetězovou reakcí (RT-PCR) : laboratorní test, při kterém se studují buňky ve vzorku tkáně za použití chemikálií, aby se zjistily určité změny ve struktuře nebo funkci genů.
• Imunofenotypizace : Proces používaný k identifikaci buněk na základě typů antigenů nebo markerů na povrchu buňky, který může zahrnovat speciální barvení buněk krve a kostní dřeně. Tento proces se používá k diagnostice podtypu AML porovnáním rakovinných buněk s normálními buňkami imunitního systému.
• Molekulární testování : laboratorní test ke kontrole určitých genů, proteinů nebo jiných molekul ve vzorku krve nebo kostní dřeně. Molekulární testy také kontrolují určité změny v genu nebo chromozomu, které mohou způsobit nebo ovlivnit šanci na rozvoj AML. Molekulární test může být použit pro pomoc při plánování léčby, zjištění, jak dobře léčba funguje, nebo prognostiku.
• Bederní punkce : Postup používaný k odběru vzorku mozkomíšního moku (CSF) z páteře. To se provádí umístěním jehly mezi dvě kosti v páteři a do CSF ​​kolem míchy a odebráním vzorku tekutiny. Vzorek CSF je kontrolován pod mikroskopem na známky, že se leukemické buňky rozšířily do mozku a míchy. Tento postup se také nazývá LP nebo míšní kohoutek.

Určité faktory ovlivňují prognózu (šance na zotavení) a možnosti léčby.

Prognóza (šance na zotavení) a možnosti léčby AML v dětství závisí na následujícím:

• Věk dítěte, kdy je diagnostikována rakovina.
• Rasa nebo etnická skupina dítěte.
• Zda má dítě velmi nadváhu.
• Počet bílých krvinek v krvi při diagnostice.
• Zda došlo k AML po předchozí léčbě rakoviny.
• Podtyp AML.
• Zda existují určité změny v chromozomu nebo genu v leukemických buňkách.
• Zda má dítě Downův syndrom. Většina dětí s AML a Downovým syndromem může být vyléčena z leukémie.
• Zda leukémie je v centrálním nervovém systému (mozek a mícha).
• Jak rychle leukémie reaguje na léčbu.
• Zda je AML nově diagnostikována (neléčena) nebo znovuobjevena (vrací se) po léčbě.
• Doba od ukončení léčby u AML, která se opakovala.

Prognóza a možnosti léčby CML v dětství závisí na tom, jak dlouho to bylo od stanovení diagnózy pacienta a kolik blastových buněk je v krvi.

Prognóza (šance na zotavení) a možnosti léčby pro JMML závisí na následujícím:

• Věk dítěte, kdy je diagnostikována rakovina.
• Typ ovlivněného genu a počet genů, které mají změny.
• Kolik červených krvinek, bílých krvinek nebo krevních destiček je v krvi.
• Zda je JMML nově diagnostikována (neléčena) nebo zda se po léčbě znovu objevila.

Prognóza (šance na zotavení) a možnosti léčby MDS závisí na následujícím:

• Zda byl MDS způsoben předchozím léčením rakoviny.
• Jak nízký je počet červených krvinek, bílých krvinek nebo krevních destiček.
• Zda je MDS nově diagnostikována (neléčena) nebo zda se po léčbě znovu objevila.

Jakmile byla diagnostikována dětská akutní myeloidní leukémie (AML), jsou testy provedeny, aby se zjistilo, zda se rakovina rozšířila do dalších částí těla.

K určení, zda se leukémie rozšířila, lze použít následující testy a postupy:

• Bederní punkce : Postup používaný k odběru vzorku mozkomíšního moku (CSF) z páteře. To se provádí umístěním jehly mezi dvě kosti v páteři a do CSF ​​kolem míchy a odebráním vzorku tekutiny. Vzorek CSF je kontrolován pod mikroskopem na známky, že se leukemické buňky rozšířily do mozku a míchy. Tento postup se také nazývá LP nebo míšní kohoutek.
• Biopsie varlat, vaječníků nebo kůže : Odstranění buněk nebo tkání z varlat, vaječníků nebo kůže, takže je lze prohlížet pod mikroskopem a zkontrolovat známky rakoviny. Děje se to pouze tehdy, pokud se při fyzické zkoušce objeví něco neobvyklého na varlatech, vaječníku nebo kůži.

Pro dětskou AML, dětskou chronickou myeloidní leukémii (CML), juvenilní myelomonocytární leukémii (JMML) nebo myelodysplastické syndromy (MDS) neexistuje žádný standardní stagingový systém.

Rozsah nebo šíření rakoviny je obvykle popisován jako stádia. Místo etap je léčba dětského AML, dětského CML, JMML a MDS založena na jednom nebo více z následujících:

• Typ nemoci nebo podtyp AML.
• Zda se leukémie rozšířila mimo krev a kostní dřeň.
• Zda je nově diagnostikovaná nemoc, remise nebo recidiva.

Nově diagnostikovaná dětská AML

Nově diagnostikovaná dětská AML nebyla léčena, kromě zmírnění příznaků a symptomů, jako je horečka, krvácení nebo bolest, a platí jedna z následujících situací:

• Více než 20% buněk v kostní dřeni jsou blasty (leukemické buňky).

nebo

• Méně než 20% buněk v kostní dřeni jsou blasty a dochází ke specifické změně chromozomu.

Dětská AML v remisi

V dětském AML v remisi byla nemoc léčena a platí následující:

• Celkový krevní obraz je téměř normální.
• Méně než 5% buněk v kostní dřeni jsou blasty (leukemické buňky).
• V mozku, míchy nebo jiných částech těla nejsou žádné známky nebo příznaky leukémie.

Opakující se dětská akutní myeloidní leukémie

Opakovaná dětská akutní myeloidní leukémie (AML) se po léčbě znovu objevila (vrátila). Rakovina se může vracet v krvi a kostní dřeni nebo v jiných částech těla, jako je centrální nervový systém (mozek a mícha).

Existují různé typy léčby dětí s akutní myeloidní leukémií (AML), chronickou myeloidní leukémií (CML), juvenilní myelomonocytární leukémií (JMML) nebo myelodysplastickými syndromy (MDS).

Pro děti s AML, CML, JMML nebo MDS jsou k dispozici různé typy léčby. Některé léčby jsou standardní (v současnosti používaná léčba) a některé jsou testovány v klinických studiích. Léčebná klinická studie je výzkumná studie, jejímž cílem je zlepšit stávající léčbu nebo získat informace o nové léčbě pacientů s rakovinou. Pokud klinické studie ukážou, že nová léčba je lepší než standardní léčba, nová léčba se může stát standardní léčbou.

Protože rakovina u dětí je vzácná, je třeba zvážit účast v klinickém hodnocení. Některé klinické studie jsou otevřené pouze pro pacienty, kteří nezačali léčbu.

Léčbu plánuje tým poskytovatelů zdravotní péče, kteří jsou odborníky na léčbu dětské leukémie a jiných nemocí krve.

Na léčbu dohlíží dětský onkolog, lékař, který se specializuje na léčbu dětí s rakovinou. Pediatrický onkolog pracuje s dalšími poskytovateli zdravotní péče, kteří jsou odborníky na léčbu dětí s leukémií a kteří se specializují na určité oblasti medicíny. Mezi ně mohou patřit následující odborníci:

• Dětský lékař.
• Hematolog.
• Lékařský onkolog.
• Pediatrický chirurg.
• Radiační onkolog.
• Neurolog.
• Neuropatolog.
• Neuroradiolog.
• Pediatrická sestra specialista.
• Sociální pracovník.
• Rehabilitační specialista.
• Psycholog.

Některé léčby rakoviny způsobují nežádoucí účinky měsíce nebo roky po ukončení léčby.

Pravidelné následné zkoušky jsou velmi důležité. Některé léčby rakoviny způsobují vedlejší účinky, které přetrvávají nebo se objevují měsíce nebo roky po ukončení léčby rakoviny. Tomu se říká pozdní účinky. Pozdní účinky léčby rakoviny mohou zahrnovat:

• Fyzikální problémy.
• Změny nálady, pocitů, myšlení, učení nebo paměti.
• Druhé druhy rakoviny (nové typy rakoviny).

Některé pozdní účinky mohou být léčeny nebo kontrolovány. Je důležité, aby rodiče dětí léčených na AML nebo jiná onemocnění krve hovořili se svými lékaři o účincích léčby rakoviny na jejich dítě.

Léčba dětského AML má obvykle dvě fáze.

Léčba dětského AML se provádí ve fázích:

• Indukční terapie: Toto je první fáze léčby. Cílem je zabít leukemické buňky v krvi a kostní dřeni. To dává leukémii do remise.
• Konsolidační / intenzifikační terapie: Toto je druhá fáze léčby. Začíná, jakmile je leukémie v remisi. Cílem terapie je zabít všechny zbývající leukemické buňky, které nemusí být aktivní, ale mohly by začít znovu růst a způsobit recidivu.

Během indukční fáze léčby může být podávána léčba zvaná svatyně s centrálním nervovým systémem (CNS). Protože standardní dávky chemoterapie nemusí dosáhnout buněk leukémie v CNS (mozek a mícha), buňky jsou schopny najít útočiště (skrýt) v CNS. Intratekální chemoterapie je schopna dosáhnout buněk leukémie v CNS. Je dáván k usmrcení leukemických buněk a ke snížení pravděpodobnosti, že se leukémie bude opakovat (vrátit). Terapie svatyně CNS se také nazývá profylaxe CNS.

Sedm typů standardní léčby se používá pro dětskou AML, dětskou CML, JMML nebo MDS.

Chemoterapie

Chemoterapie je léčba rakoviny, která používá léky k zastavení růstu rakovinných buněk, buď zabíjením buněk, nebo jejich zastavením v dělení. Když je chemoterapie užívána ústy nebo injikována do žíly nebo svalu, léky vstupují do krevního řečiště a mohou dosáhnout rakovinných buněk v celém těle (systémová chemoterapie). Když je chemoterapie umístěna přímo do mozkomíšního moku (intratekální chemoterapie), do orgánu nebo do tělesné dutiny, jako je břicho, ovlivňují drogy hlavně rakovinné buňky v těchto oblastech (regionální chemoterapie). Kombinovaná chemoterapie je léčba pomocí více než jednoho protirakovinového léčiva.

Způsob, jakým se chemoterapie podává, závisí na typu léčené rakoviny.

U AML se mohou leukemické buňky šířit do mozku a / nebo míchy. Chemoterapie podávaná ústy nebo žíly k léčbě AML nemusí procházet hematoencefalickou bariérou, aby se dostala do tekutiny obklopující mozek a míchu. Místo toho je chemoterapie injikována do prostoru naplněného tekutinou, aby zabila leukemické buňky, které se tam mohly rozšířit (intratekální chemoterapie).

Radiační terapie

Radiační terapie je léčba rakoviny, která využívá rentgenové paprsky s vysokou energií nebo jiné typy záření k ničení rakovinných buněk nebo k jejich zastavení v růstu. Existují dva typy radiační terapie:

• Externí radiační terapie používá stroj mimo tělo k vyslání záření směrem k rakovině.
• Vnitřní radiační terapie používá radioaktivní látku uzavřenou v jehelách, semenech, drátech nebo katétrech, které jsou umístěny přímo do nebo blízko rakoviny.

Způsob radiační terapie závisí na typu léčené rakoviny. V dětském AML může být externí radiační terapie použita k léčbě chloromu, který nereaguje na chemoterapii.

Transplantace kmenových buněk

Transplantace kmenových buněk je způsob podávání chemoterapie a nahrazení buněk tvořících krev, které jsou abnormální nebo zničené léčbou rakoviny. Kmenové buňky (nezralé krvinky) jsou odebírány z krve nebo kostní dřeně pacienta nebo dárce a jsou zmrazeny a uloženy. Po dokončení chemoterapie se uložené kmenové buňky rozmrazí a vrátí pacientovi infuzí. Tyto reinfúzované kmenové buňky rostou (a obnovují) krevní buňky těla.

Cílená terapie

Cílená terapie je druh léčby, který využívá drogy nebo jiné látky k identifikaci a napadení specifických rakovinných buněk, aniž by poškodil normální buňky. Mezi typy cílené terapie patří:

• Terapie inhibitorem tyrosinkinázy : Terapie inhibitorem tyrosinkinázy (TKI) blokuje signály potřebné pro růst nádorů. TKI blokují enzym (tyrosinkinázu), který způsobuje, že se kmenové buňky stanou více bílými krvinkami (granulocyty nebo výbuchy), než tělo potřebuje. TKI mohou být použity s dalšími protinádorovými léky jako adjuvantní terapie (léčba podaná po počáteční léčbě, aby se snížilo riziko, že se rakovina vrátí).
  • Imatinib je typ TKI, který je schválen k léčbě dětského CML.
  • Sorafenib, dasatinib a nilotinib se studují v léčbě dětské leukémie.
• Monoklonální protilátková terapie : Monoklonální protilátková terapie používá protilátky vyrobené v laboratoři z jediného typu buňky imunitního systému. Tyto protilátky mohou identifikovat látky na rakovinných buňkách nebo normální látky, které mohou pomoci rakovinovým buňkám růst. Protilátky se připojují k látkám a zabíjejí rakovinné buňky, blokují jejich růst nebo brání jejich šíření. Monoklonální protilátky se podávají infuzí. Mohou být použity samostatně nebo k přenosu léků, toxinů nebo radioaktivního materiálu přímo do rakovinných buněk.
  • Gemtuzumab je typ monoklonální protilátky používané při léčbě podtypu AML nazývaného akutní promyelocytární leukémie (APL). Gemtuzumab není ve Spojených státech k dispozici, pokud k tomu nebude vydáno zvláštní schválení. Monoklonální protilátky mohou být použity s chemoterapií jako adjuvantní terapie.
• Proteazomová inhibitorová terapie : Proteazomové inhibitory rozkládají proteiny v rakovinných buňkách a zabíjejí je.
  • Bortezomib je inhibitor proteazomu používaný k léčbě dětské APL.

Ostatní protidrogová terapie

Lenalidomid může být použit ke snížení potřeby transfuzí u pacientů, kteří mají myelodysplastické syndromy způsobené specifickou změnou chromozomů.

Oxid arzenitý a kyselina all-trans retinová (ATRA) jsou protirakovinová léčiva, která ničí leukemické buňky, brání leukemickým buňkám v dělení nebo pomáhají leukemickým buňkám dozrávat na bílé krvinky. Tato léčiva se používají při léčbě akutní promyelocytární leukémie.

Pozorné čekání

Bdělé čekání pečlivě sleduje stav pacienta, aniž by se léčilo, dokud se neobjeví nebo nezmění příznaky nebo symptomy. Někdy se používá k léčbě MDS nebo TMD.

Podpůrná péče

Podpůrná péče je věnována zmírnění problémů způsobených onemocněním nebo jeho léčbou. Podpůrná péče může zahrnovat následující:

• Transfúzní terapie: Způsob podávání červených krvinek, bílých krvinek nebo krevních destiček, které nahrazují krvinky zničené léčbou nemocí nebo rakovinou. Krev může být darována od jiné osoby nebo může být odebrána pacientovi dříve a uložena do potřeby.
• Léčba léčiv, jako jsou antibiotika nebo antimykotika.
• Leukaferéza: Procedura, při které se používá speciální stroj k odstranění bílých krvinek z krve. Krev je odebírána pacientovi a prochází separátorem krvinek, kde jsou odstraněny bílé krvinky. Zbytek krve je poté vrácen do krevního řečiště pacienta.

V klinických pokusech se testují nové typy léčby.

Tato souhrnná část popisuje léčbu, která je studována v klinických studiích. Nemusí zmínit každou novou studovanou léčbu.

Biologická terapie

Biologická terapie je léčba, která využívá imunitní systém pacienta k boji proti rakovině. Látky vytvořené tělem nebo vyrobené v laboratoři se používají ke zvýšení, nasměrování nebo obnovení přirozené obrany těla proti rakovině. Tento typ léčby rakoviny se také nazývá bioterapie nebo imunoterapie.

Přírodní zabíječské buňky (NK) jsou typem biologické terapie. NK buňky jsou bílé krvinky, které mohou zabíjet nádorové buňky. Ty mohou být odebrány od dárce a podány pacientovi infuzí, aby pomohly zabít leukemické buňky.

Pacienti mohou chtít přemýšlet o účasti v klinické zkoušce.

U některých pacientů může být účast na klinickém hodnocení tou nejlepší volbou léčby. Klinické studie jsou součástí procesu výzkumu rakoviny. Provádějí se klinické zkoušky, aby se zjistilo, zda jsou nové způsoby léčby rakoviny bezpečné a účinné nebo lepší než standardní léčba.

Mnoho dnešních standardních léčebných postupů pro rakovinu je založeno na dřívějších klinických studiích. Pacienti, kteří se účastní klinického hodnocení, mohou dostávat standardní léčbu nebo být mezi prvními, kteří dostanou novou léčbu.

Pacienti, kteří se účastní klinických studií, také pomáhají zlepšit způsob léčby rakoviny v budoucnosti. I když klinické zkoušky nevedou k účinným novým léčbám, často odpovídají na důležité otázky a pomáhají posunout výzkum vpřed.

Pacienti mohou vstoupit do klinických hodnocení před, během nebo po zahájení léčby rakoviny.

Některé klinické studie zahrnují pouze pacienty, kteří dosud nebyli léčeni. Jiné studie testují léčbu pacientů, jejichž rakovina se nezlepšila. Existují také klinické studie, které testují nové způsoby, jak zabránit opakování rakoviny (návratu) nebo snížit vedlejší účinky léčby rakoviny.

Klinické zkoušky probíhají v mnoha částech země.

Mohou být zapotřebí následné testy.

Některé z testů, které byly provedeny za účelem diagnostiky rakoviny nebo zjištění stadia rakoviny, se mohou opakovat. Některé testy se budou opakovat, aby se zjistilo, jak léčba funguje. Rozhodnutí o tom, zda pokračovat, změnit nebo zastavit léčbu, může být založeno na výsledcích těchto testů.

Některé z testů budou pokračovat i po ukončení léčby. Výsledky těchto testů mohou ukázat, zda se stav vašeho dítěte změnil nebo zda se rakovina znovu objevila (vraťte se). Tyto testy se někdy nazývají následnými testy nebo kontrolami.

Možnosti léčby dětské akutní myeloidní leukémie, dětské chronické myeloidní leukémie, juvenilní myelomonocytární leukémie a myelodysplastických syndromů

Nově diagnostikovaná dětská akutní myeloidní leukémie

Léčba nově diagnostikované dětské akutní myeloidní leukémie může zahrnovat následující:

• Kombinovaná chemoterapie plus svatyně s centrální nervovou soustavou s intratekální chemoterapií.
• Klinická studie porovnávající různé režimy chemoterapie (dávky a harmonogramy léčby).
• Klinická studie kombinované chemoterapie a cílené terapie s inhibitorem proteazomu nebo inhibitorem tyrosinkinázy s nebo bez transplantace kmenových buněk.

Léčba nově diagnostikované dětské akutní leukémie granulocytárním sarkomem (chlorom) může zahrnovat chemoterapii s nebo bez radiační terapie.

Léčba AML související s léčbou je obvykle stejná jako u nově diagnostikované AML, po které následuje transplantace kmenových buněk.

Děti s nově diagnostikovaným dětským AML a Downovým syndromem

Léčba akutní myeloidní leukémie (AML) u dětí ve věku 4 let nebo mladších, které mají Downův syndrom, může zahrnovat následující:

• Kombinovaná chemoterapie plus svatyně s centrální nervovou soustavou s intratekální chemoterapií.

Léčba AML u dětí starších 4 let s Downovým syndromem může být stejná jako léčba u dětí bez Downova syndromu.

Akutní myeloidní leukémie u dětí v remisi

Léčba dětské akutní myeloidní leukémie (AML) během remise (konsolidační / intenzifikační terapie) závisí na podtypu AML a může zahrnovat následující:

• Kombinovaná chemoterapie.
• Vysokodávková chemoterapie, po které následuje transplantace kmenových buněk pomocí krevních kmenových buněk od dárce.
• Klinická studie chemoterapie, po které následuje infuze přírodních zabijáckých buněk.
• Klinická studie kombinované chemoterapie a cílené terapie s inhibitorem proteazomu nebo inhibitorem tyrosinkinázy s nebo bez transplantace kmenových buněk.

Opakující se dětská akutní myeloidní leukémie

Léčba recidivující dětské akutní myeloidní leukémie (AML) může zahrnovat následující:

• Kombinovaná chemoterapie.
• Kombinovaná chemoterapie a transplantace kmenových buněk.
• Druhá transplantace kmenových buněk.
• Klinická studie kombinací nových protinádorových léčiv, nových biologických činidel a transplantace kmenových buněk pomocí různých zdrojů kmenových buněk.

Léčba recidivující AML u dětí s Downovým syndromem je chemoterapie. Není jasné, zda transplantace kmenových buněk po chemoterapii pomáhá při léčbě těchto dětí.

Akutní promyelocytární leukémie

Léčba akutní promyelocytární leukémie může zahrnovat následující:

• Kyselina all-trans retinová (ATRA) plus chemoterapie.
• Terapie oxidem arsenitým.
• Terapeutická léčba svatyně centrálního nervového systému intratekální chemoterapií.

Recidivující akutní promyelocytární leukémie

Léčba recidivující akutní promyelocytární leukémie může zahrnovat následující:

• Terapie all-trans retinovou kyselinou (ATRA) plus chemoterapie.
• Terapie oxidem arsenitým.
• Cílená terapie monoklonální protilátkou (gemtuzumab), je-li udělen zvláštní souhlas.
• Transplantace kmenových buněk pomocí kmenových buněk krve od pacienta nebo dárce.

Dětská chronická myeloidní leukémie

Léčba dětské chronické myeloidní leukémie může zahrnovat následující:

• Cílená terapie inhibitorem tyrosinkinázy (imatinib).
• Klinická studie cílené terapie s jinými inhibitory tyrosinkinázy.

U pacientů, jejichž onemocnění neodpovídá na léčbu imatinibem nebo jejichž onemocnění se po léčbě vrací, může léčba zahrnovat následující:

• Transplantace kmenových buněk pomocí kmenových buněk krve od dárce.
• Klinická studie cílené terapie s jinými inhibitory tyrosinkinázy.

Juvenilní myelomonocytární leukémie

Léčba juvenilní myelomonocytární leukémie (JMML) může zahrnovat následující:

• Kombinovaná chemoterapie s následnou transplantací kmenových buněk. Pokud se JMML po transplantaci kmenových buněk objeví znovu, může být provedena druhá transplantace kmenových buněk.

Myelodysplastické syndromy

Léčba myelodysplastických syndromů (MDS) může zahrnovat následující:

• Ostražité čekání.
• Transplantace kmenových buněk pomocí kmenových buněk krve od dárce.
• Kombinovaná chemoterapie.
• Léčba lenalidomidem.
• Klinická studie transplantace kmenových buněk s použitím nižších dávek chemoterapie.
• Klinická studie nového protirakovinového léčiva nebo cílené terapie.

Pokud se MDS stane akutní myeloidní leukémií (AML), bude léčba stejná jako léčba nově diagnostikované AML.

Léčba MDS související s léčbou je obvykle stejná jako u nově diagnostikované AML, po které následuje transplantace kmenových buněk.

Přechodná myeloproliferativní porucha (TMD), typ MDS, obvykle sama odejde. U TMD, která sama o sobě neodejde, může léčba zahrnovat následující:

• Transfuzní terapie.
• Leukaferéza.
• Chemoterapie.