Přesné lékařství: Co to znamená pro léčbu diabetu

dokonalý čas mluvit o nové iniciativě, kterou nedávno prezident Barack Obama nedávno představil, aby podpořil výzkum, který vede k lepší léčbě (možná dokonce léčí!), pokud jde o onemocnění jako je rakovina a cukrovka.

Prezident Obama během prezidentského úřadu v únoru stručně zmínil iniciativu Precision Medicine Initiative, což je podnik ve výši 215 milionů dolarů, který je součástí federálního rozpočtu země pro rok 2016. Jeho cílem je "prosazovat nový model výzkumu zaměřeného na pacienty, který slibuje urychlit biomedicínské objevy a poskytnout klinikům nové nástroje, znalosti a terapie k tomu, které léčebné postupy budou nejlépe fungovat pro pacienty. "

Řekni, co …? !

V podstatě je myšlenka využít veškeré lékařské a techno-know-how, které musíme prozkoumat genetický make-up člověka a zjistit, jaké léčeby by mohly nejlépe vyhovovat - a které by nakonec mohly vést ke vyléčení je i ostatním se stejným stav.

Schopnost "poskytnout správnou léčbu ve správný čas, vždy pokaždé správnému člověku" by mohla znamenat úplně novou éru medicíny, říká prezident: "Neměli bychom jen oslavovat inovace, musíme investovat, podporovat inovace. Ujistěte se, že to vyzýváme nejproduktivnějšími způsoby … že využíváme to, co je nejvíce zvláštní o Americe - naší schopnost inovovat. "

Wow! Samozřejmě, že pojem personalizované medicíny a genetického mapování není zcela nový; úsilí probíhají po celém světě po dlouhou dobu. Ale co je nového, je závazek prezidenta přijmout toto na další úroveň.

Deset dní po svém vystoupení prezident Obama rozšířil iniciativu a vydal další informace o tom, co se děje.

Existuje ucelený informační list s podrobnostmi o této iniciativě spolu s arzenálem informací z blogových příspěvků v Bílém domě, hlavním proužkem médií a touto věrnou oponou v New England Journal of Medicine od ředitele National Health Institutes (NIH) Francis Collins. To jsou některé zajímavosti, které nás zachytily:

• NIH za 130 milionů dolarů za vývoj dobrovolné národní kohorty výzkumu milionu nebo více dobrovolníků, které podpoří naše chápání zdraví a nemocí a vytvoří základ pro nový způsob výzkumu prostřednictvím zúčastněných účastníků a otevřené a odpovědné sdílení dat.
• Národní institut pro léčbu rakoviny (NCI), který je součástí NIH, věnuje 70 miliónů dolarů, aby zvýšil úsilí o identifikaci genomických jevů v rakovině a uplatnil tyto znalosti při vývoji účinnějších přístupů k léčbě rakoviny.
• 10 milionů dolarů pro FDA, aby získaly další odborné znalosti a pokročily v rozvoji vysoce kvalitních databází podporujících regulační strukturu potřebnou pro inovace v přesné medicíně a ochranu veřejného zdraví.
• Na ONC 5 milionů dolarů na podporu tvorby standardů a požadavků na interoperabilitu, které řeší problematiku soukromí a umožňují bezpečnou výměnu dat mezi systémy.

Také jsme naladili na tiskové konferenci v Bílém domě dne 30. ledna, kdy o tom hovořil viceprezident. A zatímco většina z nich byla z hlediska podmínek a výzkumu docela obecná, slyšeli jsme, že prezident Obama zmínil diabetes dvakrát - jednou obecně o léčení D a dalších stavů a ​​další sledování důležitých statistik, jako jsou krevní cukry s nositelnou technologií. Skvělý!

Diabetes advokát v DC

Je zajímavé poznamenat, že jeden z našich advokátů v oblasti Diabetes Community byl přímo v publiku, jeden z asi dvaceti pacientů, kteří byli zvoleni na tiskové konferenci, pozdravit příjem. Ano, naši vlastní Anna McCollister-Slippová, dlouholetý typ 1, podnikatelka v oblasti dat a advokát pro pacienty z FDA, byli právě tam, když poslouchali mluvení prezidenta! Musí zavěsit s ředitelkou NIH Francisem Collinsem (zmíněná výše) a tady je to, co nám Anna řekla o této zkušenosti a co si myslí o této iniciativě:

Jsem tam:

Jsem docela cynický Washingtonian. Nevadilo mě moc, nebo mě už víc vzrušuje, ale není to každý den, že jste pozvaní na akci v Bílém domě s prezidentem. Byla to neuvěřitelná čest být součástí. Nežiju to tak daleko od Bílého domu, takže jezdím nebo chodím velmi často. Budova se stává součástí pozadí života v DC. Získat pozvání k účasti na prezidentské události - zejména na téma, které je pro mě tak důležité, jako je to - je vzácná zkušenost.

Přednáška byla dána z východní místnosti v Bílém domě a v přední části přednášky byla recepce ve velkém, mramorovém foyer mimo pokoj. Právě v budově a procházky chodbami je přemýšlení o rozhodnutích, které byly zváženy a vyrobeny v těchto chodbách.

(domnívám se, že se zúčastnilo zhruba 100 lidí, spolu s médii, posádkami kamer atd., Ale nejsem dobrý na odhadování davů.)Nejen že bylo zábavné být součástí ale já jsem byl uprostřed některé z našich největších myslí ve výzkumu a lékařství, včetně špičkových úředníků z FDA, HHS, NIH, Bílého domu a ONC, stejně jako někteří z nejdůležitějších a vizionářských pacientů obhájců a vůdců z celé země kteří pomáhali prosazovat potřebu přesnějších přístupů k porozumění a léčbě nemocí. Byl skutečný pocit nadšení a zvláštního pocitu úspěchu, který pronikl do místnosti, a to jako společenství pacientů, vědců, tvůrců politik, výzkumníků a lékařů, že jsme společně hráli svou vlastní malou roli v přivedení nás do bodu, kdy jsme seděl na úsvitu nové éry zdravotnictví a medicíny.

Zapojení pacientů

Byla jsem asi 20-25 obhájců pacientů, kteří byli pozváni k účasti na akcích z celé země, což představuje řadu perspektiv, podmínek a odborných znalostí.Bylo povzbudivé, aby byl důraz kladen na zařazení pacientů do ústřední části události a procesu. Bylo to opravdovým odrazem tohoto závazku této administrativy uznat významné příspěvky, které mohou pacienti přispět k řízení výzkumu a změn politik nejdůležitějším pro ty, kteří žijí s onemocněním. Viděl jsem tento postoj, který se odráží v obhajobě politik v oblasti zdravotnictví, které jsem v posledních několika letech dokázal udělat, a bylo také velmi povzbudivé, aby se v této události zaměřila i na pacienty. Skutečnost, že se tento prezident a jeho tým rozhodli učinit, že ústřední součástí tohoto oznámení hovoří o tom, jak se mění postoje o roli, kterou mohou pacienti hrát při lepší porozumění, léčbě a léčbě onemocnění.

Anna (vlevo) spolu s dalšími dvěma obhájci pacientů, Joe Selby a @ DCPatient.

Moje pozvánka?

Nevím, jak sestavili seznam pozvaných, ale domnívám se, že jsem byl zařazen na základě některých obhajob, které jsem v minulosti udělal jako podnikatel, několik let na digitálních opatřeních v oblasti zdraví / zařízení / výstupů, CER apod. Kromě mé společnosti (Galileo Analytics) a dobrovolnické advokacie, kterou dělám, jsem nedávno spolupracoval se Scripps Translational Science Institute na vytvoření nového programu pro zapojení pacientů do návrhu klinického výzkumu v oblasti digitálního zdraví a genomiky. Potřeba přesné medicíny byla hnací silou za veškerou obhajobou, kterou jsem dělal v oblasti digitálního zdraví, inovace přístrojů, výsledků měření / srovnávacího efektivního výzkumu a účasti pacientů na výzkumu, takže bylo zvláště zajímavé vidět všechny tyto prvky se shromažďují ve formě iniciativy Bílého domu, která pomůže zaměřit zdroje vlády na další krok v oblasti porozumění a léčby. Byla to skutečná čest být součástí.

Anna s NIH ředitelem Francisem Collinsem

Co to znamená pro PWD

Nejsem si jistý, jestli je v tomto okamžiku jasné, co tato nová iniciativa bude znamenat pro pacienty s diabetem. Existuje významné zaměření na genomiku, ale Bílý dům také řekl, že chtějí zahrnout údaje o digitálních datech a zařízeních jako součást výzkumného úsilí. To je něco, co jsem zdůrazňoval jako důležitý pro ty z nás s diabetem, protože v současné době vytváříme velké objemy dat, které nakonec odpadají. Nejen, že jsme měli těžký čas získat přístup k našim údajům pro vlastní potřebu, ale nemáme žádný způsob, jak tyto údaje využít pro výzkumné pracovníky, kteří by mohli najít důležité vzorce, které by mohly být použity k vývoji nových nebo lepších metod léčby a péče.

Většina diskusí o personalizované medicíně se zaměřila na genetiku. Toto je důležité. Existují genetické základy diabetu, stejně jako vývoj diabetických komplikací a my nejsme imunní vůči rakovině a mnoha dalším tragickým onemocněním, pro které byly genetické mutace identifikovány jako příčina.Nicméně souhra mezi genomem, exiem, metabolity, epigenetiky atd. Je neuvěřitelně komplikovaná. Dlouho jsem tvrdil, že je důležité pracovat s tím, co máme před sebou, v strukturovaných, srozumitelných a strojově čitelných datových tocích, zatímco zjistíme, jak obtížná věda o tomhle je. Začneme tím, že "údaje o zdravotnických zařízeních, které jsou v současné době zbytečné, jsou nízké. Můžeme se dostat mnohem víc, než jsme dnes, pokud plně využijeme neuvěřitelných datových zdrojů, které už máme, které každý z nás denně vytváří.

Dalším ústředním prvkem iniciativy je najímat pacientovou kohortu s miliony osob, zaměřenou na shromažďování řady biologických a datových toků zařízení. Cílem je integrovat tyto zdroje dat a organizovat data takovým způsobem, že výzkumníci mohou přistupovat a analyzovat spojení, objevovat nové vzorce a doufejme, že najdou lepší způsoby léčby a léčení onemocnění. Jako člen týmu #DOC jsem si ujasnila, že ti z nás, kteří se nacházejí v komunitě pacientů s cukrovkou, se budou dychtivě účastnit a já dělám to, co mohu, abych se ujistil, Stále jsou v počátečních fázích zjišťování, jak to všechno spojit. Protože se dozvím více o tom, jak se můžeme účastnit, budu určitě informovat a udržet je zapojený do procesu

"Mine a větší komunita D. Jak velké je to?

Jedná se o verzi léku "

Rozhodli jsme se jít na měsíc " řeč. Zatím nevíme, jak se tam dostaneme, ale všichni v místnosti toho dne zřejmě pochopili skutečnost, že jsme skutečně posazeni na okraji opravdové revoluce v oblasti zdraví a medicíny. To je druh úsilí, který může jen vláda udělat. Pravděpodobnost, že přesné ošetření narazí na trh, je v tomto okamžiku příliš daleko k tomu, aby průmysl mohl hrát roli. Zajišťuje jedinečnou schopnost prezidenta posílit síly vlády, aby učinily krok, který musíme udělat. Ale jak jsme se dozvěděli z iniciativy lidských kosmických letů z 60. let a projektu lidského genomu z 90. let, tato investice přináší neuvěřitelné dividendy. Celkově to bude obtížné. Kdyby to bylo snadné, už bychom tam už byli. Ale nepotřebujete prezidentskou iniciativu, která by vám pomohla snadněji.

Perspektiva JDRF

Byli jsme také nadšeni, že jsme se spojili s vedoucím lékařem JDRF Dr. Richardem Inselem, abychom slyšeli, co si s JDRF myslí o této nové iniciativě. Dr. Insel nám říká, že je nadšený, že vidí, že se Spojené státy pohybují vpřed v této oblasti přesné medicíny, a to zejména proto, že jiné části světa, jako je Spojené království, to již roky prosazují.

Ale od té doby insel zopakuje to, co Anna říká o tom, jak přímý dopad na výzkum v oblasti diabetu je stále TBD; on říká, že JDRF jistě mluví s NIH o tom.

Insel říká, že v uplynulém desetiletí JDRF již investoval "spravedlivé množství peněz" do genetických rizikových faktorů a identifikoval 50 a více genů spojených s touto podmínkou.A nyní se používá při screeningu dětí a dětí pro jejich riziko typu 1 a následně je po čase prozkoumá přirozenou cestu diabetu.

"Jedná se o příklad přesné medicíny, přinejmenším počátků, v porozumění typu genomu a genetických faktorů typu 1," říká.

Je však obzvláště kritický okamžik, kdy přesné léky přicházejí více do obrazu, říká: "protože jsme pochopili, že typ 1 není jediná nemoc - je to spíš jako syndrom a mění se nebo kolísá tolik v závislosti na věku diagnózy někoho, jak mohou fungovat jejich beta buňky a jaké problémy v oblasti životního prostředí mohou hrát. "

Pokračující práce JDRF to řeší s úsilím, jak se snažit klasifikovat počáteční fáze typu 1 a oznámení z 12. února, že Janssen Research & Development, který vlastnil JnJ, by investoval do "odposlechu nemocí", aby našel způsoby, jak zabránit typu 1 pomocí nových diagnostických a preventivních intervenčních nástrojů.

Společnost Insel také uvedla, že JDRF koordinuje partnerství veřejného a soukromého sektoru v Evropě pod vedením společnosti Sanofi a zabývá se tím, jak se typizace genomu využívá ke studiu onemocnění a rozvoje biomarkerů s cílem vytvořit rychlejší a lépe reagující léčbu typu 1. Více na to by mělo být oficiálně vydáno v září, řekl, a to vše je součástí tohoto měnícího se přílivu ve výzkumu týkajícího se přesné medicíny.

"To vše je důležité a my jsme velmi nadšeni," řekl Insel. "Vycházíme z genomického výzkumu, který jsme vyvíjeli, a to vše nám pomůže lépe charakterizovat diabetes 1. typu." < Odmítnutí odpovědnosti

: Obsah vytvořený týmem Diabetes Mine. Pro více informací klikněte zde.

Odmítnutí odpovědnosti Tento obsah je vytvořen pro Diabetes Mine, blog zdraví spotřebitelů zaměřený na diabetickou komunitu. Obsah není lékařsky přezkoumáván a nedodržuje redakční pokyny společnosti Healthline. Více informací o partnerství Healthline s Diabetes Mine naleznete zde.