FDA vypadá za hranicemi A1C: Recidivy veřejného workshopu o cukrovce

Jako zástupkyně advokáta typu 1 Anna McCollister-Slippová seděla ve veřejné dílně konané v srpnu koncem srpna FDA, její srdce se zvětšilo emocí a do očí se jí objevily slzy.

Konečně, rozhodovací činitelé FDA se při zvažování nových léků proti cukrovce snažili o schválení více než jen výsledky laboratorních testů A1C a přivítali více pacientské zpětné vazby do svých regulačních recenzí! Není pochyb o tom, že je to víc než jen ostrý výkon, neboť FDA ve skutečnosti vezme vážné ohledy na přezkoumání nových D-léčivých přípravků s ohledem na výsledky pacientů (PROs) a opatření týkající se kvality života.

Míra výsledků léčby diabetes mellitus Kromě schůze s hemoglobinem A1C, ve které se objevila, byly roky v procesu - milník události představující skutečný pokrok pro naši komunitu diabetu a zasahování v tématu blízkém a drahém Anně a dalším, kteří se na tomto místě již více než deset let obhajovali.

"Den setkání byl pro mne divně emocionální den," říká nám. "Nedostatečná míra tohoto opatření (A1C) se v mé mysli a v mém životě projevila velmi prominentně, takže je příjemné, inspirující a vzrušující být v tomto okamžiku s FDA. Dává mi hodně naděje. Vědět, že my, jako pacienti, kteří o tom mluví a obhajují něco lepšího, mohou skutečně změnit. Je to povzbudivé vidět, že FDA dosáhla bodu, kdy se rozhodli tyto informace přijmout a spolupracovat s námi. "

Podle slov uznávaného endokrinologa, který seděl FDA přivítal pacienta s cukrovkou s otevřenou náručí a ukázal, co nazývá "virtuální lovefest, s jednoznačnou dohodou", že se nezaměřujeme pouze na výsledky A1C, ale také zvážíme další aspekty života s diabetem a zajistíme, aby pacienti s POV byli

Sponzoring této schůzky byl Centrum pro hodnocení a výzkum drog (CDER), skupina, která hodnotí nové léky na diabetes, ale ne zařízení. Spolupracovali s JDRF, nadací DiaTribe Foundation, American Diabetes Assocation a American Asociace klinických endosů, která následuje a staví na listopadovém zasedání v roce 2014, kdy společnost diaTribe uspořádala, aby spojila FDA s pacientskou komunitou - nezapomeňte, že v té době jsme tolik z nás naladili prakticky, že jsme narazili na web agentury cast systém? !

Nedokázali jsme se zúčastnit tohoto nejnovějšího workshopu osobně, ale díky živému vysílání jsme mohli znovu sledovat v reálném čase. Děkujeme také našim přátelům z nadace diaTribe, kteří zaznamenali workshop z jejich iPhone a zveřejnili čtyřdílný záznam na své stránce na Facebooku a vydali skvělou rekapitulaci události.

Více než 900 lidí bylo zaregistrováno, aby se zúčastnilo osobně nebo online, a na schůzce se objevilo 5 minutové kompilační video POV, které tým diaTribe pomohl vytvořit. Jsem poctěn, že jsem součástí této akce a opakuji to, o čem jsem o ní napsal nedávno v mém příspěvku o pohledu za mé A1C.

Komisař FDA Dr. Robert Califf působil působivě a uvedl úvodní poznámky a velmi hovořil o obhajobě DOC (Diabetes Online Community).

Spojil se s dalšími zaměstnanci FDA, kteří mluvili o potřebě zvážit důležité aspekty, jako je časový interval, hypoglykemie a výsledky pacientů (PRO), které používají údaje v reálném čase do procesu přezkoumání drog.

Samozřejmě, obhájci, jako Anna a ostatní, kteří se účastní, energicky přikývli v úplné shodě - a s úžasem, že to už bylo tak dlouho diskutováno!

Všimněte si, že , zatímco toto je nová hranice pro drogovou stranu FDA, je již adresována na straně zařízení agentury. Několik let předtím JDRF pomohl finálním směrnicím FDA pro umělé pankreasové systémy, které vzaly v úvahu klíčové faktory (časový rozsah, hypos a CGM data). Teď doufáme, že droga FDA bude vyhovovat.

Stručně řečeno, seminář 29. srpna byl akční program, který se táhl po celý den. Průmysl byl zastoupen a mluvil o jejich zájmu o to, aby se PRO více využívalo. Zdravotníci a obhájci prosazovali další posouzení kvality života, vlivu rodiny a aspektů duševního zdraví. A mezinárodní POVs byly nabízeny z Evropy a Kanady o důležitosti hledat mimo komplikace a A1C.

Složitá část je, že neexistuje žádná stávající standardizace toho, jak by měly být sledovány nebo hlášeny tyto alternativní výsledky () , takže je to stále překážka na frontě drog a zařízení. Neexistuje ani konkrétní časový plán, pokud jde o další kroky, ale řekli jsme, že brzy se uskuteční více veřejných setkání a konkrétních akcí.

Rychle a oheň se čtyřmi diabetikovými vlivy

Dostali jsme se ke čtyřem diabetikům, kteří byli přítomni v tomto veřejném workshopu FDA, aby získali "vnitřní vzhled":

Michigan endo a bývalý prezident Americká asociace klinických endokrinologů Dr. George Grunberger (GG)

• vedoucí mise JDRF a dlouholetý T1 Aaron Kowalski (AK)
• Data entreprenuer, dlouholetý advokát typu 1 a FDA pacientka Anna McCollister Slipp (AMS)
• a typ advokáta typu 2 Brian Cohen (BC)
• Jejich poznámky převážně odrážejí náš shrnutí výše, s výjimkou Briana Cohena, který měl nějaký zajímavý pohled na to, co chybí u pacientů s T2.

Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Nejprve obecně … jaký je váš názor na to, jak schůzka šla?

GG) Překvapivě dobře. Nevěděla jsem, co očekávat, ale bylo to tak, jak bylo možné si představit. Všichni byli na svém nejlepším chování. Byla jednohlasná dohoda, kterou vedla FDA - a myslím jednomyslně!- že nastal čas, aby došlo k překročení hranice A1C jako hlavního koncového bodu během procesu schvalování léků na diabetes. Nikdo nechce vyhazovat A1C, ale v těchto dnech to prostě nestačí.

AK) Zpráva, kterou jsme všichni vysílali tak dlouho, se objevila nahlas a jasně: Že lidé žijí s diabetem mimo A1C. Je to docela zřejmé. FDA to ještě nehodnotila na straně drog, ale dostáváme se tam.

AMS) Je to všechno, co se shromažďuje a shromažďuje tak, že FDA poslouchá a máme technologii, která skutečně posune věci kupředu. Možná by to nemělo být tak těžké, jak to bylo, ale přinejmenším se to děje.

BC) Byla jsem velmi potěšena, že FDA přijímá vstupy, zejména vyzývá účast pacientů. Byly omezené okny pro účast účastníků workshopu, neboť velká část času byla věnována plánovaným řečníkům. Naštěstí se klíčoví obhájci, včetně Kelly Close, Anna McCollister-Slipp a Christel Aprigliano, dostali na pořad jednání a dělali skvělou práci zastupovat.

Jaká byla vaše největší taška?

GG) jednomyslnost a celková shoda, že během procesu musí být slyšet hlas pacientů; jde o spokojenost pacientů s léčebnou péčí, což vede k dodržování celého života, což je důležité.

AK) A1C je důležitým ukazatelem; není to pryč a nechceme, aby odešla. Určitě nám dává dobrý údaj o riziku vzniku cukrovky, a to je důležité. Ale to není jediná věc. Existují i ​​jiné výsledky, které jsou dobré, a v mnoha případech jsou ještě lepší - hypos, čas v dosahu a podobně.

AMS) Slyšení (recenzenti FDA) jasně říkají, že A1C je nedostatečná a nezachycuje život s diabetem, to pro mě je skutečný milník. To, že jsme nehovořili o jemných bodech, která hypoglykemie je … to je také důležité a potřebujeme přijít s standardními definicemi, ale na tyto otázky jsme se nezachytili.

BC) Zdá se, že velké toky jsou to, že CGM jsou nyní považovány za standardy ve studiích a celá skupina si myslela, že by byla rutinní součástí (výsledných opatření). To znamená, že data v intervalu budou obecně dostupná … a bude mít širokou podporu pro jeho použití jako další výsledek. Bylo spousta diskusí o PRO, které zahrnují kvalitu života, ale velmi málo o tom, jak by to mělo ovlivnit rozhodnutí FDA nebo vést ke změnám v označování. Jiné výsledky, jako je cukr v krvi nalačno nebo úspora inzulínu (léky, které snižují potřebu inzulínu), se nevěnovaly příliš velké pozornosti.

Jak byl v této diskusi receptivní FDA a všichni ostatní, na hlas pacienta?

GG) Opět příjemně překvapeni. Skutečnost, že komisař FDA sám Califf tam byl a schválil schůzku, následoval Dr. Temple a poté doktor Guettier, byl působivý, když ukázal, jak vážně to berou. Hlas pacienta byl úžasný, hlasitý a jasný a přestože se FDA neochotně zapsala do pořadu jednání.

AK) V celé komunitě je skvělé vyrovnání a bylo skvělé, že FDA to slyšel tak veřejně. Opravdu to bodlo domů. Když jsem se vrátil domů, šel jsem do vedení JDRF a řekl: "Poslouchejte, dveře jsou nyní otevřené, aby to bylo hotovo. "Teď už nemůžeme argumentovat, že se musíme zabývat A1C v rozvoji léků.

AMS) Dává mi spoustu naděje … vědět, že my, jak to mluví pacienti, může skutečně změnit. A že FDA by se mohla rozhodnout vzít tyto informace a spolupracovat s námi.

BC) Myslím, že FDA je velmi otevřená, aby poslouchala pacienta a nyní vidí problémy PRO a kvalitu života stejně důležité. Ale nemyslím si, že jsou jasné, jak to zapadat do své role regulátorů. Děkuji dr. Helene Claytonové-Jeterové z FDA za to, že hraje tak důležitou roli v tom, že umožňuje pacientům zapojit se do FDA. Jedním z hlavních důvodů je to, že FDA naslouchá pacientům a vidí sociální média jako důležitou součást jejich směru.

Co vás překvapilo nebo vás chytilo?

GG) Byla to virtuální "lovefest", jak jsem zmínil ve svých poznámkách. Všichni se dohodli, že PRO musí být zásadní součástí schválení protidrogové léčby; k dnešnímu dni nemáme standardizovanou strukturu, kterou by jednotlivé společnosti mohly provádět, takže je všechny shromažďují, ale ne harmonizovaným způsobem.

AK) Byl jsem připraven na nějakou negativitu nebo praktické problémy, které by mohly být vzneseny. Nemohl jsem se dostat do stráže, ale byla to spíše skutečnost, o které musíme vědět. Dohromady jsme velmi očekávali argumenty, důvody, proč používali měření A1C, a cítili jsme, že je můžeme řešit. Šlo to hodně, jak se očekávalo.

BC) Doufal jsem, že se bude více věnovat výsledkům, které by mohly zlepšit přesnost, ve které jsou léky předepsány. Zdálo se, že to málo zajímá. Podle mého názoru existuje téměř 60 léků typu 2 a vědět, které z nich budou fungovat, na kterých pacientech se bude zdát být důležitý. Vím, že v mém případě jsem byl v zásadě Nonresponder na léčbu typu 2. Měl jsem chronický zvýšený hladový cukr v krvi a nejlépe mohu říci, že pouze léky SGLT-2 pracují na snížení hladiny cukru v krvi nalačno jako já. Pacienti mohou bez toho, aby věděli, skončit rotujícími nepoužitelnými léky s vážnými vedlejšími účinky a zvýšenými hladinami cukru v krvi. Škoda, že tyto výsledky nejsou prioritou a někteří členové panelu se domnívají, že není dostatečné porozumění.

Co bude dál?

GG) Vyzvali jsme FDA, aby co nejdříve sdělil (a) datum (a) na příštích schůzích, při kterých lze provést nějakou harmonizaci různých nástrojů PRO.

AK) Právě teď v mé mysli je nejdůležitějším krokem získání konsensu o tom, jak to uděláme, a že jej bude FDA provádět.Všichni se chceme ujistit, že to není kontrola krabice FDA - že hodláme pokročit k nějakým hmatatelným změnám. Jak se to bude dělat bude jen to - veřejné setkání, rozvoj konsenzu, kdy lidé pracují na standardizaci definic a měření, PROs. Když jsme to udělali na straně zařízení, představili jsme jim návrh pokynů, které dokázali dokončit a využít při hodnocení systémů AP.

AMS) Pracujeme na studii typu Beyond Type 1, která bude využívat CGM a iPhones pro hlášení výsledků. To se děje a je to velmi reálný další krok. Je to stále proces a musíme dokončit verzi protokolů a my tam dáme, aby se lidé mohli účastnit. FDA pracuje s námi, aby to dokončila a utvářila studium, takže výsledky jsou něco, co mohou používat. Potřebujeme zaútočit na hodně různých hráčů, aby se to stalo, všichni jsou velmi zaneprázdněni. Ale z této schůzky vyvstáváme dynamiku … Doufám, že se to může stát počátkem příštího roku.

BC) Myslím, že trpící obhájci se na toto (schůzku) dívali jako na počáteční část trvajícího angažmá. Byla to první událost s postižením pacienta v oblasti léčby, ale předchozí účast na straně zdravotnických prostředků FDA byla velmi účinná, což je dobré.

Děkujeme všem, že jste si udělali čas, abyste nabídli své myšlenky. Jsme nadšeni, že vidíme skutečný pokrok při pohledu za pouhým A1C!

Vážení čtenáři: Ujistěte se také, že jste se připojili k Twitteru # BeyondA1C a #DOCasksFDA, abyste se drželi konverzace z této veřejné dílny i mimo ni!

Odmítnutí odpovědnosti

: Obsah vytvořený týmem Diabetes Mine. Pro více informací klikněte zde.

Odmítnutí odpovědnosti Tento obsah je vytvořen pro Diabetes Mine, blog zdraví spotřebitelů zaměřený na diabetickou komunitu. Obsah není lékařsky přezkoumáván a nedodržuje redakční pokyny společnosti Healthline. Více informací o partnerství Healthline s Diabetes Mine naleznete zde.