Aaron Kowalski popisuje, jak JDRF pokračuje

DR. Aaron Kowalski se před několika lety stal členem JDRF (Juvenile Diabetes Research Foundation) jako strategický ředitel výzkumu a řídí vzrušující organizační projekt umělého pankreatu - iniciativa v několika milionech dolarů pro urychlení vývoje automatického podávání inzulínu s uzavřenou smyčkou Systém." V této funkci nyní pracuje s více než 20 společnostmi, které vytvářejí nové technologie diabetu pro zlepšení kontroly cukrovky u lidí s diabetem. Kromě toho, že je neuvěřitelně chytrý a osobný člověk, získal plnou vášeň pro tuto věc, která může pocházet pouze z toho, že sami trpíte diabetem. Aaron a jeho brat Stephen byli diagnostikováni s diabetem typu 1 jako děti a žili s ním více než 22 a 29 let. Byl natolik laskavý, že se mnou a čtenáři DiabetesMine podělil o nějaké závěry. com .

JDRF začal se zaměřením pouze na výzkum související s léčbou, tak jak se podařilo vytvořit projekt umělé pankreatu?

Poslání JDRF se vůbec nezměnilo: vyléčit diabetes a jeho komplikace prostřednictvím podpory výzkumu. Projekt umělého pankreatu JDRF vznikl kvůli možnosti umělého pankreatu snížit riziko komplikací a zvýšit pravděpodobnost úspěchu léčby zaměřené na imunitní odpověď, která způsobuje cukrovku a transplantaci a regeneraci ostrůvkových buněk produkujících inzulín.

Umělý pankreas má nejen potenciál pomáhat s regulací glukózy.Jak víte,

jedna z nejtěžších částí života s cukrovkou je stálé mentální zatížení

24/7/365. Kolik jsem jíla? Měl bych mít lehké občerstvení? Proč je moja krev

cukr vysoká / nízká? Kolik sacharidů? Atd. Toto zařízení může zmírnit některé nebo nejvíce

duševní zátěže diabetu, což by podle mého názoru bylo obrovské z hlediska kvality života

Nakonec jsme přesvědčeni, že umělý pankreas nám pomůže dosáhnout našeho konečného cíle dřív: biologickou léčbou, která nám umožní úplně odklonit se od cukrovky. Víme, že vysoká hladina krevního cukru je pro buňky špatná - zejména pro citlivé nebo ohrožené buňky, jako jsou transplantované nebo regenerované beta buňky u osoby s diabetem. Těsná metabolická kontrola, kterou umělá pankreasa poskytuje, umožní účinnější léčení zaměřené na udržení hmotnosti beta buněk nebo obnovení normální hladiny cukru v krvi transplantací nebo regenerací. Věřím, že v blízké budoucnosti uvidíme v klinických studiích úspěšné kombinace mechanických umělých technologií pankreatu a biologických přístupů.

Jaké jsou vaše osobní cíle pro posunutí projektu AP?

Jsem členem JDRF na podzim roku 2004 a pracuji v oblasti diabetických komplikací. Můj zázemí je v molekulární biologii a biochemii a moje motivace měla mít dopad v oblasti, která značně ovlivnila naši rodinu. Jak s mým bratrem jsme žili s diabetem 1. typu, protože jsme byli děti. Můj bratr Steve (který je o dva a ½ let mladší než já) byl diagnostikován, když mu bylo 3 let, a mně bylo diagnostikováno, když mi bylo 13. Hypoglykemie měla bohužel na nás velmi významný a pravidelný dopad v průběhu let.

Jak se JDRF jako organizace "mění s časem"?

Hlavní věc, kterou JDRF dělá, je neustále se soustředit na to, jak řídit tempo vědy vedoucí k léčbě přesunutím výzkumu ze základního akademického objevu do vývoje léčby a možných léků. A stále více se soustřeďujeme na mezery, které v současné době existují v potrubí, abychom tyto nápady a základní výzkumné poznatky získali a přeměnili je na léky, léčebné postupy a produkty, které jsou k dispozici osobám s diabetem typu 1.

V tomto směru existuje několik vynikajících signálů pokroku. Například jsme dramaticky zvýšili počet klinických studií u všech výzkumných oblastí, které financujeme. Na počátku tohoto desetiletí byla věda, kterou jsme financovali, asi pět lidských klinických studií. Dnes jsme v důsledku intenzivního zaměření na vývoj, který v posledních polovině desetiletí nazýváme léčbou léků, nyní financujeme více než 30 klinických studií u člověka.

Dalším jasným signálem pokroku je naše schopnost vyplňovat mezery v klinickém vývojovém potrubí tím, že vytváří partnerství s průmyslem, obvykle malými podniky, s cílem pomoci urychlit léčbu, která je uvedena na trh pro osoby se všemi stadii diabetu. Máme partnerství s více než 20 malými společnostmi zabývajícími se biotechnologií, genetikou, imunologií, transplantací a regenerací, kteří v počáteční fázi mají produkty a léčby - produkty, které potřebují důkazy o financování koncepce, které nejsou k dispozici velkým farmaceutickým společnostem podniky rizikového kapitálu. Tím, že jsme tuto roli převzali, byla naše strategie "de-riskovat" vyšetření klinických studií v raném stadiu těchto léčivých léků, aby je dopravili potrubím do fáze, kdy by velká společnost byla ochotna je vyzvednout, vezměte je v rozsáhlých studiích potřebných pro schválení FDA a komerčně je. Již jsme měli dva úspěšné příběhy: právě v tomto říjnu dvě malé biotechnologické společnosti, pro které jsme pomohli financovat počáteční klinické cesty pro léky, které zabraňují rozvoji diabetu u nově diagnostikovaných pacientů, podepsaly partnerství s hlavními diabetikovými společnostmi, závěrečné fáze testování a jejich zpřístupnění na trhu.

Jaké jsou některé z nejžhavějších společností a proč?

V současné době jsme zapojeni do studií proveditelnosti s řadou vynikajících společností zabývajících se léčbou cukrovky. Vyšetřovatelé financovaní JDRF používají zařízení Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic a Smiths. Naším cílem je vidět prosperující trh, ve kterém mnoho společností vyvíjí vynikající technologie, které pomáhají lidem s diabetem dosáhnout lepších výsledků. Dále chceme prostředí, ve kterém je výzkum lepších a lepších (menších, pohodlnějších, účinnějších atd.) Systémů odměňován, aby všichni lidé s diabetem měli příležitost těžit.

Jaké byly některé z největších milníků v roce 2007 - pro JDRF a také v oblasti léčby cukrovky jako celku?

Je zřejmé, že pokrok, o kterém jsem hovořil výše, byl obrovský pro JDRF a diabetes obecně v roce 2007: zaprvé počet léčby a potenciálních léků studovaných v klinických studiích u člověka, včetně několika studií fáze III - poslední fáze před FDA odsouhlasení. A za druhé, to potvrdila naši strategii financování raných mezer v potrubí pro vývoj diabetů, a to tím, že dvě sloučeniny zvedly velké farmaceutické společnosti.

Učinili jsme také obrovský pokrok v několika oblastech diabetických komplikací v uplynulém roce, zejména retinopatie.A já bych byl odvážný, kdybych neuvedl svou vlastní oblast zodpovědnosti s JDRF umělou pankreasou:

Bylo dokončeno zapsání více než 400 pacientů do studie JDRF CGM, která má poskytnout nezávislé statistiky o účinnosti CGMs, s cílem urychlit úhradu nákladů a přijetí technik v klinice.

• Úspěšně jsme uzavřeli smyčce - spojující CGM s inzulínovou pumpovací jednotkou poprvé v raném studiu proveditelnosti na Yale University.

Dostali jsme sedm výzkumných míst po celém světě, které se zaměřují na zdokonalování uzavřených smyčkových systémů, včetně vytváření algoritmů pro bezpečný a efektivní přímý příjem inzulínu založené na nepřetržitých měřeních glukózy, s přihlédnutím k celé řadě proměnných, které mají lidé s diabetem kalkulovat sami, od současného krevního cukru až po směr, který je trendový, co a jak jste nedávno jste jedli, na vliv cvičení na citlivost jednotlivce na inzulín.

• Také jsme se spojili s FDA, abychom začali objasňovat regulační cestu k anteroviální pankreatu, kterou FDA dosáhl cíle "kritické cesty".

Co od vás a JDRF očekáváme v roce 2008?

• Obecně se zaměřujeme na pokračování v urychlení tempa výzkumu vedoucího k léčbě našich pěti léčebných terapeutických oblastí. V autoimunitě se snažíme lépe porozumět tomu, co způsobuje autoimunitní záchvat, který způsobuje cukrovku, a předcházet tomu u lidí, kteří jsou ohroženi tímto onemocněním, a obrátit se u těch, kteří již mají cukrovku. Při regeneraci se snažíme vyvinout sloučeniny, které stimulují tělo regenerovat buňky produkující inzulín bez nutnosti jejich chirurgické náhrady. Náhradou hledáme způsoby, jak zlepšit účinnost současných transplantačních postupů, prozkoumat alternativní možnosti nahrazení a vyvinout další zdroje buněk produkujících inzulín. Při komplikacích zkoumáme způsoby, jak zvrátit nebo předcházet komplikacím od očních onemocnění až po onemocnění ledvin až po poškození periferních nervů. Věříme, že ve stávajícím fiskálním roce budeme financovat až 170 milionů dolarů ve vědě.

Konkrétně v mé oblasti je metabolická kontrola, jakmile je k dispozici výsledky

ze studie JDRF CGM, plánujeme zahájit úsilí o obhajobu pacientů

, abychom obhajovali formální pojistné krytí a úhradu nepřetržitých monitorů glukózy

. Budeme také urychlit naši práci, abychom vyvinuli umělou

pankreasu, financování výzkumu pro testování a vylepšení algoritmů, které by je činily více

účinnými pro situace v reálném světě, jako je jídlo, cvičení a stres;

je integrovat do technologií další generace monitorování glukózy a inzulínu

a testovat bezpečnost a účinnost těchto systémů v klinických studiích

Děkuji, Aarone za to, že nám poskytla naději. Tolik pro potápěčský pocit, že pokrok směrem k léčení je v nejlepším případě pomalý. Jdi, JDRF!

Odmítnutí odpovědnosti

: Obsah vytvořený týmem Diabetes Mine.Pro více informací klikněte zde.

Odmítnutí odpovědnosti Tento obsah je vytvořen pro Diabetes Mine, blog zdraví spotřebitelů zaměřený na diabetickou komunitu. Obsah není lékařsky přezkoumáván a nedodržuje redakční pokyny společnosti Healthline. Více informací o partnerství Healthline s Diabetes Mine naleznete zde.