Lidská studie ": natáčení výzkumu léčby cukrovky v akci

Někdy se všechny poslední novinky o krocích směřujících k léčbě cukrovky mohou zdát jako zlomený rekord - jen výzkumníci pláčou o vlku o tom, jak velké a špatné jsou jejich vědecké projekty.

Fellow typu 1 Lisa Hepnerová v Kalifornii to dostane, a jako někdo žijící s diabetem více než 20 let často souhlasí. Ale pokrok v posledních několika letech zahrnující transplantaci ostrůvkových buněk a zapouzdření stále přináší její nadějné husí nárazy, a ten nadějný pocit je to, co stojí za celovečerním dokumentárním filmem, který vytváří o výzkumném závodu k nalezení léku, The Human Trial >, které natáčí se svým manželem, Guy Mossman.

Ví, že tyto projekty ne vždy přinášejí požadované výsledky, ale doufá, že její film učiní typ 1 lépe chápán a uznán jako podmínka, která vyžaduje větší finanční prostředky a pozornost veřejnosti.

"Jako filmaři si uvědomujeme, že také můžeme zachytit nějaké zklamání a že nové protokoly nemusí fungovat stejně dobře, jak doufali," uvedl filmový producentem v Los Angeles.

"Bez ohledu na výsledek je však naším cílem vzdělávat obyčejné publikum o diabetes 1. typu, které pomáhá vrátit autoimunitní onemocnění

zpět na pokrok financování a výzkumu. Pevně ​​věříme, že typ 1 si zaslouží lépe porozumět a uznávaný jako stav, který nepříznivě ovlivňuje miliony dětí, mladých dospělých a dospělých, kteří přežili. "

Pacient 13

a soustředil se na osobní výzkum jednoho vědce PWD projekt vyléčení typu 1 pomocí tenké implantabilní vrstvy ostrůvkových buněk. Rychle dopředu o dva roky později a hodně se změnilo. Nejen, že se změnil název filmu, ale zaměřil se na tři různé výzkumné projekty. Dokument také získal uměleckou podporu světoznámého grafického umělce, který také žije s typem 1, Shepardem Faireyem z Jižní Karolíny, nejvíce známým pro vytvoření plakátu Barack Obama "Naděje" během prezidentských voleb v roce 2008.

Na pozadí projektu rozšířeného filmu je vyvíjející se příběh zapouzdření a výzkumu kmenových buněk, který v posledních letech získal energii, pozornost a financování a přináší obnovenou naději na to, co může ležet v neustálém hledání léku.

Nebo jako Lisa a její filmová posádka chtějí věřit: už to není "cesta k léčení", ale závod. A je to především mezi třemi výzkumnými projekty, které bude představovat Human Trial.Lisa říká, že všechny tři pracují na různých způsobech zapouzdření buněk ostrůvků a zdroje těch buněk produkujících inzulín se liší.

Biotechnologický inženýr PWD Original Research

Scott King v San Franciscu je stále jednou z vědců, která Lisa natáčí a jeho projekt zůstává do značné míry stejný. Vytváří to, co se nazývá list ostrouku, implantovatelné zapouzdřovací zařízení (nebo list) o velikosti vizitky, která je vyrobena ze síťoviny a absorbující materiál, může obsahovat tisíce buněk ostrůvků.

Kingova společnost, která byla v té době nazývána společností Cerco Medical, byla nyní přiměřeně přejmenována na Islet Sheet Medical a je a je financována výzkumnou neziskovou organizací Hanuman Medical Foundation typu 1.

Původně studie o hlodavcích provedené na podzim roku 2011 vedly k očekávaným psím pokusům na konci roku 2011 a počátkem roku 2012. Ale financování probíhalo pro klinické studie psů a studie o prasech nefungovaly. výzkum. Jak nám Scott říká, myslí si, že FDA bude vyžadovat údaje z velkého zvířecího modelu jako opice, pes nebo prase. Řekl nám, že JDRF nepodporuje studie o velkých zvířecích modelech, říká, protože organizace věří, že výzkum hlodavců je dostačující. Pro studie o prasech se obrátili na Dr. Jon Lakee, který společně propagoval nyní slavný Edmontonův protokol o transplantaci ostrovních buněk.

Ale King říká, že jejich sázka na tyto studie o prasech se nezaplatila, protože existují různé problémy s tímto modelem výzkumu. King a Lakey dělají studie u hlodavců na univerzitě v Kalifornii Irvine za účelem vylepšení zapouzdřovacího zařízení, zatímco další člen výzkumného týmu míří do Nizozemska v září a pracuje na Islet Sheet s Dr. Paulem DeVosem na univerzitě v Groningenu.

King nám řekl, že obnovené zaměření je nalezení investorů nebo kolegů výzkumných pracovníků, kteří by mohli mít zájem o partnerství, aby prozkoumali psí kůži nebo jiné "inovativní zdroje" pro ostrovní tkáň. To by mohlo velmi dobře zahrnovat syntézu beta buněk z kmenových buněk, o kterých King říká, že obnovil úsilí za starou myšlenku zapouzdřovacích zařízení.

"Je to záležitost kouzla," řekl. "Kmenové buňky jsou velmi vzrušující."

A vzrušení z kmenových buněk přilákalo hrstku vědců, včetně další skupiny, kterou Lisa rozšířila.

Pokrok společnosti ViaCyte

Filmová posádka také plánuje následovat společnost ViaCyte založenou na San Diegu, kterou jsme poprvé informovali v roce 2012, že vyvíjí vlastní zařízení pro zapouzdření, které spojí do plně funkčních beta buněk z embryonálních kmenových buněk. Společnost od té doby označila své zařízení Encaptra a plánuje klinické pokusy v roce 2014. Naše internistka Amanda Cedroneová v nedávné době telefonicky rozhovorila s generálním ředitelem společnosti ViaCyte Paul Laikind o jejich nedávném vývoji.

Bylo jí řečeno, že Encaptra bude plochou pomůckou o šířce kreditní karty a bude implantována do kůže pacienta (prostým ambulantním chirurgickým zákrokem) a bude trvat nejméně jeden rok, ne-li prodlouženo < na pět let - než bude nutné vyměnit.Stále nejnovější věc, kterou vyvíjejí, je produkt VC-01 společnosti, který kombinuje toto zapouzdřovací zařízení s buňkami PEC-01 - nebo endodermovými buňkami pankreatu pocházejícími z embryonálních kmenových buněk. Zatím Laikind říká, že studie na zvířatech se ukázaly být efektivní a pracují na získávání finančních prostředků pro investory do klinických studií.

"Podstatou je, že jsme do značné míry provedli všechny testy na zvířatech, které můžeme udělat, což nám poskytne nové informace a my máme docela dobrý zvládnout tento výrobek a jak ho používat k potlačování diabetu. soustředit se teď na přesun na kliniku, "řekl Laikind.

V únoru JDRF a Kalifornský institut pro regenerační medicínu (CIRM) se zavázali, že přispějí 3 miliony dolarů na přípravu produktu, a to za 10 dolarů. 1 milion ViaCyte dostal od ústavu minulý rok. Tyto příspěvky byly předchůdky toho, co se uskutečnilo v dubnu letošního roku - síť Alfa Stem Cell Clinics, která je tvořena pěti klinikami na celém světě, které pomáhají přihlásit pacienty, řídit regulační postupy a sdílet data z klinických studií z těchto financovaných projektů o kmenových buňkách.

"Tyto kliniky mohou přinést revoluci v tom, jak pacientům dodáváme terapie kmenovými buňkami," uvedl prezident CIRM dr. Alan Trounson v nedávné tiskové zprávě. "Terapie kmenových buněk jsou zcela nový způsob léčby onemocnění a které potřebují zcela nový způsob, jak je bezpečně a efektivně poskytnout. Tyto kliniky nám pomohou udělat to, a klinické testy prováděné v této síti splní příslib agentury přinést nové terapie pacientům, kteří je potřebují. "

Zpět na BioHub

Třetím výzkumným projektem, který Lisa plánuje představit ve filmu, je práce výzkumného institutu Diabetes Research Institute na tom, co nazývá BioHub. Můžete si vzpomenout na náš příspěvek z března, kdy jsme hovořili o tomto bionickém mini varhany, který by byl žilní vak nebo porézní houbovitá nádoba o velikosti čtvrti, která by mohla být implantována a naplněna regenerovanými buňkami ostrůvků. Jak nám řekl Dr. Cam

Illo Ricordi na začátku roku, mohlo by to trvat roky, než se to vyvine. Ale Lisa říká, že Ricordi očekává, že první klinické zkoušky se uskuteční v roce 2014 a zaměří se na použití "silikonového lešení" v BioHubu, kde by se ostrovy nacházely.

Ačkoli je příliš brzy říci, který projekt by se mohl dostat nejdříve, Lisa říká, že doufá, že se výzkum vyplatí.

"Každý z těchto přístupů má potenciální výhody, ale pouze pokusy na zvířatech a na člověku určují, která je bezpečná a nejefektivnější," uvedla.

Umělecké fundraising

Jistě, dochází také k dalšímu výzkumu kmenových buněk. Skupina JNJ / Janssen, nazývaná BetaLogics, má ve svých pracích vlastní kmenové buňky a zapouzdřovací zařízení a skupina vědců také zkoumá tuto vědeckou oblast. V případě filmu Lidská studie se Lisa rozhodla soustředit se na výše uvedené dva, které se týkají kmenových buněk a DRI, které v uplynulém roce přinášejí zprávy.Projekt se netýká komplexního pohledu na veškerý výzkum léčby, ale spíše o výchově k masám díky použití filmu.

Takže Lisa říká, že jejím cílem je sledovat tři výzkumné týmy, dokud jeden z nich nedorazí na kliniku. Vědci předpokládají, že v roce 2014 bude v roce 2014, a řekne, a pokud se tak stane, film bude dokončen a připraven k zavedení filmového festivalu do ledna 2015.

Jak již bylo řečeno, kdy světoznámý umělec Shepard Fairey začal projekt podporovat. Typ Shepard sám Shepard nejen kreslil plakát naděje, který vedl k prezidentským volbám v roce 2008, ale také vytvořil časopis

Čas

Osoba roku. Souhlasil s vytvořením filmového plakátu, který je nyní prodáván, aby získal peníze pro film, řekla Lisa.

"Strávil spoustu času a energie vytvářet tento plakát. Nemohli jsme být šťastnější, měl typ 1 po většinu svého života a samozřejmě to dostává," řekla.

Tisk v limitované edici lze zakoupit jako daňově odčitatelný dar, který je neziskovému koproducentovi filmu. Viz www. plakát. humantriální. com. Kromě účasti Shepardové se JDRF stal partnerem terorismu a doufá, že se také spojil s nadací Diabetes Hands Foundation a Mezinárodní federací pro diabetes, aby pomohl s dalšími aktivitami. "Věříme, že příběhy jsou nejsilnějším prostředkem pro společenskou změnu," uvedla Lisa. "Zjistěte, jaký dopad měl dokument na film o neklidné pravdě

o změně klimatu. - a mají potenciál řídit smysluplnou akci. "

Netřebame říci, že to jistě doufáme.

Odmítnutí odpovědnosti

: Obsah vytvořený týmem Diabetes Mine. Pro více informací klikněte zde. Odmítnutí odpovědnosti Tento obsah je vytvořen pro Diabetes Mine, blog pro zdraví spotřebitelů zaměřený na diabetickou komunitu. Obsah není lékařsky přezkoumáván a nedodržuje redakční pokyny společnosti Healthline. Více informací o partnerství Healthline s Diabetes Mine naleznete zde.